Ricerca clinica
Che cosa significa "ricerca clinica"?
Che cosa é uno studio clinico?
Come é regolata la ricerca?
E come é possibile partecipare?
É pericoloso?
É remunerato?
Chi finanzia gli studi?
A quale fine sono condotti?
Questi e molti altri possono essere i quesiti sulla ricerca clinica.
Per approfondire questo vasto tema affrontiamo gli argomenti attraverso qualche nozione tecnica.
Cos'è uno studio clinico
Gli studi clinici sono condotti nell'uomo, paziente o volontario sano, allo scopo di fornire nuove conoscenze su farmaci e trattamenti, verificandone efficacia e rischi, per decidere se le nuove terapie offrono vantaggi rispetto a quelle esistenti.
L'aggettivo clinico indica che la sperimentazione è compiuta sull'uomo, malato o sano. La ricerca clinica è preceduta da una fase detta pre-clinica, che studia i nuovi farmaci utilizzando modelli in vitro (su colture di cellule) o in vivo (su animali da laboratorio).
Tipi di sperimentazione
Gli obiettivi di una sperimentazione clinica possono essere molteplici. Negli studi di screening si valuta la capacità di un esame di determinare una malattia prima che essa provochi sintomi.
Nelle sperimentazioni sulla qualità di vita è valutato l'impatto della malattia sulla vita quotidiana del malato e sulla sua sfera psichica.
Gli studi di bioequivalenza hanno l’obiettivo di dimostrare che due farmaci hanno la stessa biodisponibilità. La biodisponibilità è la velocità e la quantità con cui un principio attivo è assorbito e diventa disponibile al sito d'azione.
Negli studi clinici con nuovi farmaci si indaga l'efficacia di una nuova terapia. Nel corso del processo di sviluppo di un farmaco devono essere condotti tutti gli studi necessari per valutarne la tollerabilità/sicurezza , la farmacocinetica , la farmacodinamica e l’efficacia.
I risultati favorevoli così ottenuti consentono di ottenere dalle autorità competenti (le Agenzie Regolatorie, responsabili a livello nazionale o sovranazionale) il permesso di registrare e commercializzare il nuovo farmaco.
Tuttavia, la ricerca non si esaurisce con la commercializzazione del prodotto, ma continua con altri studi clinici condotti in seguito con l'intento di approfondire e consolidare le conoscenze sul farmaco, di ottenere altri dati a supporto della sua validità terapeutica nella condizione patologica registrata (indicazione) e di studiarne eventualmente altre applicazioni.
Classificazione studi per fase
Gli studi clinici sono suddivisi in fasi, secondo dei criteri condivisi a livello internazionale.
La fase clinica è preceduta dalla ricerca preclinica: la nuova molecola è sottoposta a una serie di test in provetta e in colture cellulari o tessuti per definirne le caratteristiche chimico-fisiche e il potenziale meccanismo d’azione. Successivamente la molecola è testata sugli animali da laboratorio. Ciò permette di ottenere tutte le informazioni necessarie per identificare le dosi da somministrare nell’uomo in modo sicuro.
Gli studi clinici, quindi sull'uomo, sono condotti per soddisfare diverse esigenze conoscitive e si articolano in quattro fasi: le prime tre hanno fini registrativi , cioè comprendono gli studi clinici che generano le informazioni necessarie a ottenere la registrazione da parte delle autorità competenti.
La quarta si realizza quando il farmaco è già sul mercato e ha lo scopo di approfondire e consolidare le conoscenze sull'efficacia e la sicurezza del farmaco somministrato per un lungo periodo.
Studi Di Fase I
Gli studi clinici di fase I sono condotti nell'uomo, paziente o volontario sano, allo scopo di fornire nuove conoscenze su farmaci, verificandone la tollerabilità e la sicurezza , la farmacocinetica e la farmacodinamica, per identificare quali dosi possono essere somministrate nelle fasi successive dello sviluppo della molecola.
Generalmente questo tipo di ricerca prevede il coinvolgimento di poche decine di soggetti (10-40).
Studi Di Fase II
Sono studi condotti in un numero limitato di pazienti (100-200) con lo scopo di valutare l'attività terapeutica (efficacia) del nuovo principio attivo sulla patologia considerata, di definirne ulteriormente la posologia (dose e frequenza), e di ottenere una prima verifica di tollerabilità e sicurezza nel paziente. Solitamente sono condotti confrontando il nuovo principio attivo con un farmaco di riferimento e/o con un placebo .
Studi Di Fase III
Sono condotti con un numero allargato di pazienti (300-3000 o più a seconda della malattia) con l'obiettivo di confermare le informazioni ottenute negli studi di fase II sull'efficacia e sicurezza del nuovo farmaco, e di valutarne il rapporto rischio/beneficio sia a breve che a lungo termine in confronto ai farmaci solitamente considerati per la patologia specifica.
È la fase che in particolare fornisce informazioni:
- sulle eventuali interazioni con altri farmaci, particolarmente quelli che sono assunti insieme al nuovo farmaco e la cui concomitante somministrazione presenta qualche rischio;
- sull'influenza delle condizioni di somministrazione (p.e. rispetto alla dieta) e delle condizioni fisiologiche o cliniche associate (p.e. età, insufficienza epatica o renale);
- sulla farmacocinetica del prodotto in pazienti che presentano altre patologie oltre a quella in studio;
- sull'insorgenza di eventi avversi meno frequenti, difficilmente rilevabili nelle fasi precedenti per l'esiguo numero di pazienti studiati.
In questa fase (o nella fase successiva) sono infine studiate le conseguenze della nuova terapia sulla qualità della vita dei pazienti e come la nuova terapia riduca i costi sanitari e sociali della malattia.
Alla fine della fase 3 sono raccolti tutti i dati derivati dalle valutazioni precliniche e cliniche in un dossier che viene sottoposto all'autorità competente (FDA - Food and Drug Administration - per gli Stati Uniti; EMA - European Medicines Agency - per l'Unione europea; AIFA - Agenzia italiana del farmaco - per l'Italia) per ottenere la registrazione e l'autorizzazione alla commercializzazione del nuovo farmaco.
Studi Di Fase IV
Il Protocollo
Il protocollo di studio è il documento in cui sono descritte dettagliatamente tutte le informazioni riguardanti la ricerca:
- Il razionale, cioè il motivo per cui è importante condurre la ricerca;
- gli obiettivi da raggiungere;
- i criteri di inclusione ed esclusione per selezionare una popolazione omogenea;
- le procedure della sperimentazione (visite mediche, esami e test da effettuare e loro frequenza);
- posologia, cioè le modalità di somministrazione del farmaco;
- i metodi statistici con cui saranno analizzati i risultati.